捕鱼游戏

赛业生物董事长、清华珠三角研究院AI中心主任韩蓝青专访:
AI+合成生物学助力罕见病基因治疗

【字体: 时间:2021年06月30日 来源:赛业生物

编辑推荐:

  赛业生物(wu)科技专业从事基因工程模(mo)式动物(wu)、细胞(bao)生物(wu)学产品及服务等(deng)前(qian)沿(yan)技术(shu)的(de)研究(jiu)开发。在韩蓝青先生的(de)带领下,赛业生物(wu)已成为知名的(de)基于模(mo)式动物(wu)的(de)国际化创新性(xing)CRO公(gong)司。

  

我们注意到赛业生物在罕见病及基因治疗领域正在积极布局,赛业生物是做大小鼠基因编辑的公司,为什么会进入这个领域呢?

通过制(zhi)作(zuo)体(ti)内和体(ti)外(wai)的基因(yin)编(bian)辑及基因(yin)人源化鼠(shu)模(mo)型,可以帮(bang)助基础研(yan)究者进行(xing)(xing)基因(yin)功能研(yan)究,也(ye)可以帮(bang)助药物开发者进行(xing)(xing)药效学研(yan)究。过去(qu)十(shi)几年我(wo)们(men)主要做这(zhei)类(lei)大小鼠(shu)基因(yin)编(bian)辑模(mo)型和细胞(bao)基因(yin)编(bian)辑模(mo)型,当然我(wo)们(men)的工作(zuo)还(hai)远不局限于此。

罕见(jian)病(bing)多(duo)由单基(ji)因突变引起(qi),大(da)多(duo)数病(bing)人都无药(yao)可(ke)医,他们只(zhi)能默(mo)默(mo)承受甚至早早夭折。近年来随着我国(guo)国(guo)力增强,罕见(jian)病(bing)这(zhei)(zhei)个(ge)不被制(zhi)药(yao)业看重的(de)领(ling)域开(kai)始受到(dao)更多(duo)关注,我国(guo)也开(kai)始制(zhi)定(ding)罕见(jian)病(bing)的(de)种类名(ming)录。近几年西(xi)方国(guo)家在基(ji)因治(zhi)疗上的(de)突破也使领(ling)域迅速升(sheng)温。这(zhei)(zhei)个(ge)领(ling)域,在小鼠(shu)模型上开(kai)展研究几乎是不可(ke)逾越的(de)第一(yi)步,这(zhei)(zhei)正好是我们赛(sai)业生物(wu)的(de)专长。

罕见病的发病机理都清楚了吗?罕见病为什么要用基因治疗呢?

本(ben)世纪初科学(xue)家(jia)(jia)刚(gang)(gang)刚(gang)(gang)拿到人类(lei)(lei)基(ji)因(yin)(yin)组计(ji)(ji)划的(de)第一个草本(ben)的(de)时(shi)候(hou)异常激(ji)动,认(ren)为(wei)我们很快(kuai)可以(yi)通过(guo)解读基(ji)因(yin)(yin)组来(lai)攻克人类(lei)(lei)疾病(bing),随后,一大(da)批基(ji)于基(ji)因(yin)(yin)组学(xue)的(de)生物制药公司(si)也应运而生。但(dan)很快(kuai)大(da)家(jia)(jia)发现事情没有(you)这么简单。人类(lei)(lei)基(ji)因(yin)(yin)组是(shi)一本(ben)没有(you)太多注释(shi)的(de)天书(shu),要(yao)解读它还(hai)要(yao)拿出比完成人类(lei)(lei)基(ji)因(yin)(yin)组计(ji)(ji)划大(da)百倍千(qian)(qian)倍的(de)努力。20年过(guo)去了(le)(le),虽(sui)然问题(ti)仍(reng)然是(shi)远远多于答案(an),但(dan)却(que)已(yi)(yi)经发生了(le)(le)翻天覆(fu)地的(de)变化(hua)。在(zai)全球数以(yi)万计(ji)(ji)的(de)科学(xue)家(jia)(jia)的(de)共同努力下(xia),数以(yi)千(qian)(qian)计(ji)(ji)的(de)基(ji)因(yin)(yin)病(bing)与数以(yi)千(qian)(qian)计(ji)(ji)的(de)基(ji)因(yin)(yin)之间已(yi)(yi)经建立起关联,我们对(dui)罕(han)见病(bing)的(de)发病(bing)机理(li)也越(yue)(yue)来(lai)越(yue)(yue)清(qing)楚(chu)了(le)(le),这就(jiu)给(ji)我们下(xia)一步(bu)对(dui)症下(xia)药创造了(le)(le)条件。

事实上(shang)(shang),我们每个(ge)人身上(shang)(shang)都携一(yi)(yi)些隐性致(zhi)病突变(bian)(bian),没有一(yi)(yi)个(ge)人的(de)基因(yin)(yin)是完美的(de)。人群中单个(ge)基因(yin)(yin)上(shang)(shang)的(de)致(zhi)病突变(bian)(bian)大都是小概率事件,因(yin)(yin)此(ci)这些单基因(yin)(yin)突变(bian)(bian)导致(zhi)的(de)疾病往(wang)往(wang)也是罕见(jian)(jian)病,但由于罕见(jian)(jian)病种(zhong)(zhong)类繁(fan)多,已知的(de)就不下七千(qian)种(zhong)(zhong),所(suo)以涉及全球的(de)病人总数也达到了(le)3.5亿(yi)。这些疾病几乎都是由于基因(yin)(yin)缺(que)陷(xian)所(suo)致(zhi),现有的(de)治疗手段效果甚微,而在基因(yin)(yin)层面上(shang)(shang)去干(gan)预有可能在根本上(shang)(shang)解决问题。

那罕见病基因治疗为什么现在会热起来呢?

基(ji)(ji)于二代测序的(de)(de)(de)基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)组学(xue)和数据共享(xiang)加速了新的(de)(de)(de)致病基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)的(de)(de)(de)发现,基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)治(zhi)(zhi)疗(liao)领(ling)(ling)域(yu)的(de)(de)(de)技术(shu)进步和成功案(an)例让(rang)(rang)我们对罕见病治(zhi)(zhi)疗(liao)燃起(qi)了希(xi)望。在(zai)(zai)这个近些年热起(qi)来的(de)(de)(de)新领(ling)(ling)域(yu),我们赛(sai)业(ye)有天(tian)然(ran)优(you)势来伴跑(pao)领(ling)(ling)域(yu)的(de)(de)(de)研究(jiu)者。过去十(shi)多年,赛(sai)业(ye)生(sheng)物(wu)的(de)(de)(de)工(gong)作主要是(shi)用基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)编辑(ji)鼠模(mo)型(xing)和基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)编辑(ji)细胞(bao)模(mo)型(xing)帮助科(ke)学(xue)家(jia)解读人(ren)类(lei)基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)组这本天(tian)书,在(zai)(zai)这个过程中,我们积累了大量的(de)(de)(de)生(sheng)物(wu)信(xin)息及基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)编辑(ji)方(fang)(fang)面(mian)的(de)(de)(de)数据,在(zai)(zai)本领(ling)(ling)域(yu)持续的(de)(de)(de)深(shen)耕(geng)也让(rang)(rang)我们在(zai)(zai)基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)编辑(ji)技术(shu)方(fang)(fang)面(mian)一直走在(zai)(zai)行业(ye)前沿,结合(he)赛(sai)业(ye)生(sheng)物(wu)在(zai)(zai)人(ren)工(gong)智能领(ling)(ling)域(yu)的(de)(de)(de)深(shen)度(du)探索,相信(xin)我们可(ke)以给科(ke)学(xue)家(jia)们提供更高效(xiao)的(de)(de)(de)基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)功能解析与基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)治(zhi)(zhi)疗(liao)解决方(fang)(fang)案(an)。

您提到了人工智能,人工智能在这里面能起到什么作用?

首先没有大数(shu)据(ju),AI就很难有用武之(zhi)地(di)。随着二代测(ce)序技术的普及和数(shu)据(ju)的全球共享,生物(wu)(wu)医学研究早(zao)已(yi)进入大数(shu)据(ju)时代,但生信(xin)分析的手段还相对滞后,比如(ru)传统(tong)的GWAS在过去20年中(zhong)虽然中(zhong)规(gui)中(zhong)举,但并没有给我(wo)们(men)带来什(shen)么(me)惊(jing)喜。相比之(zhi)下,去年Alphafold2预测(ce)蛋白结构(gou)给生物(wu)(wu)界(jie)带来了巨大震动,我(wo)们(men)已(yi)经看到AI全面进军生物(wu)(wu)界(jie)的前兆。

自然界很多(duo)东西的(de)(de)(de)(de)特(te)征(zheng)(zheng)的(de)(de)(de)(de)所(suo)(suo)有(you)(you)可(ke)能(neng)(neng)性排列(lie)(lie)组合可(ke)以(yi)理解为一个(ge)超(chao)高维(wei)(wei)空(kong)(kong)间(jian)的(de)(de)(de)(de)集合,在(zai)(zai)(zai)这个(ge)几乎有(you)(you)无限可(ke)能(neng)(neng)性的(de)(de)(de)(de)混沌的(de)(de)(de)(de)超(chao)高维(wei)(wei)空(kong)(kong)间(jian)里,存在(zai)(zai)(zai)着极(ji)少数(shu)有(you)(you)逻辑的(de)(de)(de)(de)特(te)征(zheng)(zheng),比如(ru)在(zai)(zai)(zai)所(suo)(suo)有(you)(you)氨基(ji)酸序列(lie)(lie)排列(lie)(lie)组合的(de)(de)(de)(de)可(ke)能(neng)(neng)性中存在(zai)(zai)(zai)着可(ke)以(yi)折叠成蛋(dan)白(bai)(bai)质的(de)(de)(de)(de)序列(lie)(lie),这些序列(lie)(lie)只有(you)(you)全部(bu)序列(lie)(lie)的(de)(de)(de)(de)10的(de)(de)(de)(de)20次方分之一,而(er)生(sheng)命需要(yao)的(de)(de)(de)(de)蛋(dan)白(bai)(bai)质又是这些可(ke)折叠的(de)(de)(de)(de)蛋(dan)白(bai)(bai)质中的(de)(de)(de)(de)极(ji)少数(shu),要(yao)找到它(ta)们(men)如(ru)同大(da)海(hai)捞针。AI可(ke)以(yi)对(dui)海(hai)量但有(you)(you)限的(de)(de)(de)(de)数(shu)据进行学习,从而(er)对(dui)这个(ge)超(chao)高维(wei)(wei)空(kong)(kong)间(jian)的(de)(de)(de)(de)特(te)征(zheng)(zheng)形成一种理解,之后AI可(ke)以(yi)在(zai)(zai)(zai)这个(ge)理解的(de)(de)(de)(de)基(ji)础(chu)上做出(chu)预测(ce),指导我们(men)迅速找到我们(men)想(xiang)要(yao)的(de)(de)(de)(de)逻辑。

生(sheng)命的(de)一个(ge)(ge)重要(yao)特性(xing)是突变(bian)引(yin)入多样性(xing)并(bing)通过(guo)迭代不断适应新环境。基(ji)因(yin)和(he)蛋白(bai)的(de)多样性(xing)可(ke)以体(ti)现(xian)在(zai)(zai)它(ta)们(men)在(zai)(zai)各自的(de)超(chao)高维可(ke)能(neng)(neng)性(xing)空间(jian)中的(de)大(da)量可(ke)存活形式,Alphafold2就是在(zai)(zai)过(guo)去50年积累(lei)的(de)海量蛋白(bai)结(jie)构的(de)数据基(ji)础上用电脑神经网(wang)络建立了基(ji)因(yin)序列(lie)和(he)蛋白(bai)结(jie)构在(zai)(zai)两个(ge)(ge)超(chao)高维空间(jian)的(de)映(ying)(ying)射关系,它(ta)的(de)应用将是颠(dian)覆性(xing)的(de)。同(tong)样,我(wo)们(men)也可(ke)以建立基(ji)因(yin)突变(bian)与疾(ji)病(bing)、蛋白(bai)结(jie)构与功能(neng)(neng)、人的(de)基(ji)因(yin)与小鼠的(de)基(ji)因(yin)等(deng)等(deng)之间(jian)的(de)映(ying)(ying)射关系,让AI指导我(wo)们(men)去做实验,这样不但(dan)可(ke)以大(da)大(da)提高效率(lv),节省成本,甚至可(ke)以把(ba)我(wo)们(men)带到以前去不到的(de)远(yuan)方,比如AI+合成生(sheng)物学(xue)可(ke)能(neng)(neng)找到生(sheng)物体(ti)中不存在(zai)(zai)但(dan)又对(dui)我(wo)们(men)有用的(de)抗体(ti)。

赛业也在做AI方面的工作吗?

去年我们便组建(jian)了生(sheng)物(wu)大数据AI加生(sheng)信(xin)的(de)(de)复合(he)背景团(tuan)队(dui),团(tuan)队(dui)成(cheng)员包(bao)括生(sheng)物(wu)学家、AI算(suan)法(fa)工程师(shi)、生(sheng)信(xin)工程师(shi)和IT人(ren)员,我们正在罕见病(bing)(bing)基因(yin)(yin)治疗领域建(jian)立(li)数据集(ji)和算(suan)法(fa)模(mo)型,其(qi)中两个方面(mian)是(shi)(shi)(shi)我们关注的(de)(de)重点:一个是(shi)(shi)(shi)人(ren)类基因(yin)(yin)突(tu)(tu)变的(de)(de)致病(bing)(bing)风险预(yu)测以(yi)及(ji)相应的(de)(de)小鼠(shu)疾病(bing)(bing)模(mo)型的(de)(de)设(she)计;另一个是(shi)(shi)(shi)目前作(zuo)为(wei)基因(yin)(yin)治疗最好(hao)载体的(de)(de)AAV病(bing)(bing)毒衣(yi)壳(qiao)蛋白(bai)的(de)(de)设(she)计优化。这个团(tuan)队(dui)将和我们现有(you)的(de)(de)业务(wu)团(tuan)队(dui)紧密配合(he)为(wei)研究罕见病(bing)(bing)及(ji)开发下游基因(yin)(yin)治疗的(de)(de)客户提供(gong)从突(tu)(tu)变基因(yin)(yin)的(de)(de)致病(bing)(bing)风险评估到小鼠(shu)模(mo)型制作(zuo),到表型分析,到基因(yin)(yin)治疗方案,到AAV载体设(she)计直至小鼠(shu)模(mo)型药效验证(zheng)的(de)(de)全(quan)套(tao)服务(wu),而AI的(de)(de)引入会(hui)大大提高这一进(jin)程的(de)(de)准确性和效率,这将是(shi)(shi)(shi)我们的(de)(de)核心竞争力。

您提到了人类基因突变的致病风险预测,能具体介绍一下吗?客户为什么会找你们评估?

我们(men)的客户(hu)群中(zhong)很(hen)大一部(bu)分(fen)是临床(chuang)研究(jiu)者,他们(men)经(jing)常会(hui)接触到各种(zhong)特殊的临床(chuang)案(an)例(li),尤(you)其是家族基因(yin)病(bing)的案(an)例(li),在采集病(bing)人样本做二(er)代测(ce)序和生信分(fen)析(xi)后(hou)数(shu)据(ju)会(hui)给研究(jiu)人员(yuan)提(ti)示(shi)一系列有可(ke)能致病(bing)的突变,这(zhei)些(xie)研究(jiu)人员(yuan)往往找(zhao)我们(men)做点突变小(xiao)鼠模型,希望通过在小(xiao)鼠上做相应(ying)的基因(yin)突变来(lai)模拟人的疾病(bing)表(biao)型。

由于难以(yi)在数百甚(shen)至上千个突(tu)(tu)变(bian)(bian)(bian)中确定(ding)哪(na)些(xie)(xie)突(tu)(tu)变(bian)(bian)(bian)位(wei)点最(zui)终导致疾(ji)病的发生,在经(jing)过(guo)繁琐费时的生信分析以(yi)及湿实验验证后(hou),研究(jiu)人(ren)员仍需要做多个甚(shen)至几十个基(ji)(ji)因突(tu)(tu)变(bian)(bian)(bian)小鼠(shu)模型对前(qian)期预(yu)测的致病突(tu)(tu)变(bian)(bian)(bian)做验证,然后(hou)对这些(xie)(xie)小鼠(shu)进行表型分析,进一步(bu)确定(ding)哪(na)些(xie)(xie)突(tu)(tu)变(bian)(bian)(bian)会导致小鼠(shu)出现人(ren)类基(ji)(ji)因突(tu)(tu)变(bian)(bian)(bian)后(hou)的症(zheng)状。

由于(yu)现有的研究手段难以对大量突变位点做(zuo)精准的分析,研究人员做(zuo)的大量的点突变小鼠往往看不到表(biao)型(xing),这造成了极大的资(zi)源浪费(fei)(fei)和时(shi)间(jian)浪费(fei)(fei)。所(suo)以对于(yu)这样的客户(hu),我(wo)们都建议由我(wo)们来为他们做(zuo)一个数据(ju)分析,对他们手里的一系(xi)列基因突变位点进行风险评估并根据(ju)风险程(cheng)度高低排序(xu),这样可以大幅(fu)度节省科研经费(fei)(fei),缩(suo)短研究时(shi)长。

目(mu)前我们(men)的方法主要(yao)是在现有(you)数据基础上结(jie)(jie)合(he)机器(qi)学习(xi)和深度学习(xi)训(xun)练各(ge)(ge)种模型(xing),对基因突(tu)变做各(ge)(ge)个(ge)层(ceng)面(mian)的分(fen)析。我们(men)对疾病类(lei)型(xing)、受影(ying)响(xiang)(xiang)的蛋白(bai)结(jie)(jie)构(gou)、组(zu)织类(lei)型(xing)、突(tu)变位置等进(jin)行(xing)分(fen)类(lei)评估,充分(fen)考虑(lv)(lv)各(ge)(ge)种因素(su),并考虑(lv)(lv)之前可能被忽略的因素(su),这样(yang)可以(yi)大大提高命中(zhong)率。要(yao)考虑(lv)(lv)突(tu)变影(ying)响(xiang)(xiang)的是结(jie)(jie)构(gou)性(xing)(xing)蛋白(bai)还(hai)是功能性(xing)(xing)蛋白(bai),突(tu)变对蛋白(bai)质折叠(die)的影(ying)响(xiang)(xiang),对RNA剪接的影(ying)响(xiang)(xiang)等等。我们(men)用(yong)先验性(xing)(xing)的知识对模型(xing)进(jin)行(xing)训(xun)练,并且不断改进(jin)和丰(feng)富(fu)模型(xing),以(yi)达到业(ye)内最高水平。我们(men)计划于(yu)今年(nian)年(nian)底以(yi)数据库形式开放给全球研究人(ren)员使用(yong)。

您提到基因治疗的第一步是拿到合适的小鼠模型,每种罕见病都对应一种小鼠模型吗?

我(wo)们(men)(men)盘点了(le)(le)过(guo)往这些年(nian)做(zuo)过(guo)的(de)小(xiao)(xiao)鼠(shu)(shu)模(mo)(mo)型,其(qi)中数以(yi)百计(ji)的(de)模(mo)(mo)型是(shi)和(he)罕见(jian)病(bing)(bing)(bing)相关的(de)。但现在我(wo)们(men)(men)会(hui)把工作做(zuo)得更(geng)细致。我(wo)们(men)(men)调(diao)查(cha)了(le)(le)很多(duo)(duo)国内(nei)外的(de)基因治(zhi)疗研究(jiu),第一(yi)步无一(yi)例外的(de)是(shi)获(huo)得合适的(de)小(xiao)(xiao)鼠(shu)(shu)模(mo)(mo)型。首先(xian)我(wo)们(men)(men)要了(le)(le)解(jie)(jie)客(ke)户(hu)需求,客(ke)户(hu)要解(jie)(jie)决什么问题,有多(duo)(duo)少成(cheng)分(fen)是(shi)做(zuo)科研,有多(duo)(duo)少成(cheng)分(fen)是(shi)做(zuo)转(zhuan)化,我(wo)们(men)(men)会(hui)对症下药建(jian)议一(yi)个最佳的(de)研究(jiu)路径。比如dystrophin的(de)突(tu)变(bian)(bian)会(hui)引起(qi)DMD或BMD,但已(yi)知(zhi)(zhi)的(de)致病(bing)(bing)(bing)突(tu)变(bian)(bian)就(jiu)有三千多(duo)(duo)个了(le)(le),未知(zhi)(zhi)的(de)可(ke)(ke)能更(geng)多(duo)(duo)。可(ke)(ke)以(yi)做(zuo)一(yi)个简单(dan)的(de)dystrophin敲除(chu)小(xiao)(xiao)鼠(shu)(shu),也可(ke)(ke)以(yi)做(zuo)模(mo)(mo)仿发病(bing)(bing)(bing)突(tu)变(bian)(bian)的(de)点突(tu)变(bian)(bian)小(xiao)(xiao)鼠(shu)(shu),模(mo)(mo)型的(de)制作方(fang)法(fa)也可(ke)(ke)以(yi)多(duo)(duo)种多(duo)(duo)样(yang),这些都可(ke)(ke)以(yi)根据治(zhi)疗方(fang)案(an)来(lai)确(que)定。dystrophin这条基因太大(da)了(le)(le),但我(wo)们(men)(men)可(ke)(ke)以(yi)把一(yi)个小(xiao)(xiao)型化的(de)micro-dystrophin用(yong)AAV带进体内(nei),也可(ke)(ke)以(yi)用(yong)CRISPR或者单(dan)碱(jian)基编辑(ji)器去(qu)修正(zheng)致病(bing)(bing)(bing)突(tu)变(bian)(bian),或者用(yong)反义寡核苷酸来(lai)造(zao)成(cheng)致病(bing)(bing)(bing)外显子的(de)跳跃,不同的(de)方(fang)案(an)需要不同的(de)模(mo)(mo)型。

你提到了目前热门的基因治疗载体AAV,这个你们也做吗?你们的优势是什么?

设(she)(she)计包(bao)装(zhuang)AAV并在小鼠(shu)上做(zuo)实(shi)验是我(wo)们一直在做(zuo)的(de)(de)(de)事情。最近我(wo)们开始做(zuo)AAV的(de)(de)(de)AI辅助定(ding)向(xiang)进(jin)化。AAV的(de)(de)(de)不(bu)(bu)同血清(qing)型及突(tu)变有不(bu)(bu)同特性,比如包(bao)装(zhuang)效(xiao)率、组织特异性、免(mian)疫逃逸等(deng)等(deng)。我(wo)们通过合成突(tu)变库的(de)(de)(de)方(fang)法去获得多样性的(de)(de)(de)AAV,并进(jin)行(xing)体内(nei)和(he)体外(wai)的(de)(de)(de)实(shi)验以(yi)获得大(da)量数(shu)据,再用(yong)这(zhei)些数(shu)据去训练我(wo)们的(de)(de)(de)机(ji)器学习或深度学习模型,并用(yong)这(zhei)些模型去做(zuo)我(wo)们需要的(de)(de)(de)AAV衣(yi)壳蛋白的(de)(de)(de)序列预测。这(zhei)样的(de)(de)(de)平台非常(chang)强大(da),能够使AAV优化的(de)(de)(de)效(xiao)率有数(shu)量级(ji)的(de)(de)(de)提高,并找到(dao)(dao)传统理性设(she)(she)计和(he)定(ding)向(xiang)进(jin)化找不(bu)(bu)到(dao)(dao)的(de)(de)(de)更优序列。我(wo)们认(ren)为(wei)制药业的(de)(de)(de)一个大(da)趋势就是AI+合成生物(wu)学,一场革命(ming)已经(jing)悄悄兴起了。

AAV是基因治疗的一个非常好的载体,具体的基因治疗可以有哪些方案呢?

目前基因(yin)治疗体外主(zhu)要(yao)用的(de)(de)是(shi)慢病毒,体内主(zhu)要(yao)用的(de)(de)是(shi)AAV,做到临床(chuang)阶段最多(duo)的(de)(de)还(hai)是(shi)用AAV把表达(da)缺失或(huo)缺陷蛋白(bai)的(de)(de)基因(yin)带(dai)到体内。AAV+CRISPR或(huo)者单碱(jian)基编(bian)辑器还(hai)大多(duo)停留在(zai)动物(wu)实验阶段。我们(men)还(hai)通过跟业内优秀的(de)(de)合作(zuo)单位建立战略伙伴关系来利(li)用最有(you)效的(de)(de)基因(yin)编(bian)辑器来达(da)到修复基因(yin)的(de)(de)目的(de)(de),这项工(gong)作(zuo)目前正在(zai)进行。

您也提到你们的客户可能会做转化,就是上临床对吧?

是的(de)(de)(de)(de)(de),我(wo)们(men)的(de)(de)(de)(de)(de)一(yi)些客(ke)户(hu)是希望(wang)能上(shang)临(lin)(lin)床的(de)(de)(de)(de)(de)。如果在小(xiao)鼠上(shang)的(de)(de)(de)(de)(de)实验结果满(man)意,下(xia)一(yi)步可(ke)以(yi)(yi)在大动(dong)物上(shang)做药效和安全性评价,这也是我(wo)们(men)希望(wang)看(kan)到(dao)的(de)(de)(de)(de)(de)。因(yin)为治病救人是我(wo)们(men)和客(ke)户(hu)的(de)(de)(de)(de)(de)最(zui)终目的(de)(de)(de)(de)(de)。我(wo)们(men)的(de)(de)(de)(de)(de)合作伙伴中也有可(ke)以(yi)(yi)生产GMP级别AAV的(de)(de)(de)(de)(de)公司,我(wo)们(men)也欢迎我(wo)们(men)的(de)(de)(de)(de)(de)临(lin)(lin)床客(ke)户(hu)开展研(yan)究(jiu)者发(fa)起的(de)(de)(de)(de)(de)临(lin)(lin)床研(yan)究(jiu)。

您是怎么看待基因治疗这种新兴治疗方式的?有伦理问题吗?

有人(ren)说人(ren)类改变自(zi)(zi)身(shen)的(de)(de)(de)(de)基(ji)(ji)因是动(dong)了(le)上帝的(de)(de)(de)(de)奶酪。确(que)实如此,人(ren)类已(yi)从(cong)改造(zao)自(zi)(zi)然发(fa)展(zhan)到改造(zao)自(zi)(zi)我,我认(ren)为基(ji)(ji)因治疗(liao)只要不涉(she)及生(sheng)殖遗传,就(jiu)没(mei)有什么可担忧的(de)(de)(de)(de)。目(mu)前的(de)(de)(de)(de)科(ke)学(xue)发(fa)展(zhan)已(yi)经具备了(le)基(ji)(ji)因治疗(liao)的(de)(de)(de)(de)各种要素(su)。时(shi)不我待,对(dui)于罕见病(bing)患(huan)者、面对(dui)罕见病(bing)患(huan)者而(er)束手无策的(de)(de)(de)(de)临(lin)床医生(sheng)和从(cong)事罕见病(bing)研究的(de)(de)(de)(de)科(ke)学(xue)家来(lai)说,这扇大门打(da)开(kai)得已(yi)经太(tai)迟了(le),但一旦打(da)开(kai),后面会一片光明(ming)。


韩蓝青简介

 
赛业生物科技董事长
清华珠三角研究院人工智能创新中心主任
国家重大人才工程入选者

韩(han)蓝(lan)青先生(sheng)本科毕业(ye)于清(qing)华(hua)大(da)(da)(da)学(xue),后获得加拿大(da)(da)(da)麦吉尔(er)大(da)(da)(da)学(xue)工程(cheng)(cheng)硕(shuo)士和加拿大(da)(da)(da)女王大(da)(da)(da)学(xue)工商管(guan)理(li)硕(shuo)士,并于麻省理(li)工学(xue)院研修(xiu),曾任职三洋电器和阿尔(er)卡特等公(gong)司。2006年韩(han)蓝(lan)青回国创立了赛(sai)业(ye)生(sheng)物(wu)(wu)(wu)科技(ji)并任董事长至(zhi)今。公(gong)司专业(ye)从事基(ji)因工程(cheng)(cheng)模式(shi)动(dong)物(wu)(wu)(wu)、细胞生(sheng)物(wu)(wu)(wu)学(xue)产品及服(fu)务等前沿技(ji)术(shu)的(de)(de)研究(jiu)开发(fa)。在韩(han)蓝(lan)青先生(sheng)的(de)(de)带领下,赛(sai)业(ye)生(sheng)物(wu)(wu)(wu)已成为知名(ming)的(de)(de)基(ji)于模式(shi)动(dong)物(wu)(wu)(wu)的(de)(de)国际化创新性CRO公(gong)司。

2017年韩蓝青(qing)先生受(shou)聘于清华珠三(san)角研究(jiu)院任人(ren)工智能创新中心主任,承担过多个国(guo)家(jia)和省市级科研项(xiang)目,深入探(tan)究(jiu)AI在(zai)(zai)生物医(yi)学领域的(de)应用。韩蓝青(qing)带(dai)领的(de)团队(dui)已(yi)经在(zai)(zai)专(zhuan)业顶级学术刊物发表数(shu)篇重要文献(xian),获得大量(liang)发明专(zhuan)利(li)。

赛业生物简介
赛业生物科技集团是一家基于模式动物药物研发的国际化创新性CRO平台。依托于品系丰富的基因编辑小鼠资源库、高效且智能化的模式动物定制平台、药物筛选评价小鼠模型平台、一站式小动物表型分析平台、一站式无菌鼠技术服务平台及先进的细胞技术服务平台,建立了多位一体的创新性CRO平台服务网络,以服务于肿瘤、免疫、代谢、内分泌、心血管、神经及传染病等方向的科学研究及药物研发筛选,并与全球100多个国家和地区的数万名科学家及企事业单位建立了广泛的合作,产品与技术已直接应用于包括CNS(Cell, Nature, Science)三大期刊在内的5200余篇学术论文。

相关新闻
生物通微信公众(zhong)号
微信
新浪微博
  • 搜索
  • 国际
  • 国内
  • 人物
  • 产业
  • 热点
  • 科普
  • 急聘职位
  • 高薪职位

知名(ming)企业招(zhao)聘

热点排行

    今日动态 | | 人才市场 | 核心刊物 | 特价专栏 | | 免费试用 | | | 技术讲座 | 技术期刊 | | | 正牌代理商

    版权所(suo)有(you) 生物通(tong)

    Copyright© bzcc120.com, All Rights Reserved

    联系信箱:

    粤ICP备09063491号